2014 年 9 月 4 日——美国食品和药物管理局今天加速批准Keytruda (帕博利珠单抗) 用于治疗对其他药物不再有反应的晚期或不可切除的黑色素瘤患者。
黑色素瘤约占美国所有新癌症的 5%，。据美国国家癌症研究所估计，今年将有 76,100 名美国人被诊断出患有黑色素瘤，9,710 人将死于这种疾病。
帕博利珠单抗是第一个获批的药物，它可以阻断称为 PD-1 的细胞通路，该通路限制人体免疫系统攻击黑色素瘤细胞。Keytruda 旨在用于伊匹木单抗（一种免疫疗法）治疗后的使用。对于肿瘤表达 BRAF V600 基因突变的黑色素瘤患者，可瑞达 (Keytruda) 旨在在使用伊匹木单抗 (伊匹木单抗) 和 BRAF 抑制剂治疗后使用，这种疗法可阻断 BRAF 基因突变的活性。
“帕博利珠单抗是自 2011 年以来批准的第六种新的黑色素瘤治疗药物，这是黑色素瘤研究取得可喜进展的结果，”FDA 药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士 Pazdur 说。“其中许多治疗方法具有不同的作用机制，并为黑色素瘤患者带来新的选择。”
FDA 先前批准的五项黑色素瘤药物包括：Ipilimumab (2011)、聚乙二醇干扰素 alfa-2b (2011)、vemurafenib (2011)、dabrafenib (2013) 和 trametinib (2013)。
FDA 授予 Keytruda 突破性疗法认定，是因为发起人通过初步临床证据证明该药物可能比现有疗法有实质性改善。它还获得了优先审查和孤儿产品指定。优先审评授予在提交申请时有可能显着改善严重疾病治疗的安全性或有效性的药物。孤儿产品指定用于治疗罕见疾病的药物。
FDA 的行动是根据该机构的加速批准计划采取的，该计划允许根据临床数据批准一种药物治疗严重或危及生命的疾病，该临床数据显示该药物对替代终点有影响，可以合理地预测患者的临床益处。该计划在公司进行验证性临床试验的同时，让患者更早地获得有前途的新药。尚未确定生存或疾病相关症状的改善。
Keytruda 的疗效是在 173 名患有晚期黑色素瘤的临床试验参与者中建立的，这些参与者在先前治疗后疾病进展。所有参与者都接受了 Keytruda 治疗，推荐剂量为 2 毫克/千克 (mg/kg) 或更高剂量 10 mg/kg。在接受 Keytruda 推荐剂量 2 mg/kg 的一半参与者中，大约 24% 的肿瘤缩小了。这种效果至少持续 1.4 至 8.5 个月，并且在大多数患者中持续超过此时间段。在 10 mg/kg 剂量下，相似百分比的患者肿瘤缩小。
Keytruda 的安全性是在 411 名晚期黑色素瘤参与者的试验人群中确定的。Keytruda 最常见的副作用是疲劳、咳嗽、恶心、皮肤瘙痒（瘙痒症）、皮疹、食欲下降、便秘、关节痛（关节痛）和腹泻。Keytruda 也有可能产生严重的免疫介导的副作用。在 411 名患有晚期黑色素瘤的参与者中，涉及健康器官（包括肺、结肠、产生激素的腺体和肝脏）的严重免疫介导副作用并不常见。
Keytruda 由位于新泽西州怀特豪斯站的默克公司销售。
